درمان نوری برای بازیابی بینایی در نابینایی ارثی
پزشکی چشم در آستانه یک تحول تاریخی قرار دارد. نتایج یک کارآزمایی بالینی بین‌المللی که در مجله New England Journal of Medicine منتشر شده، نشان می‌دهد یک درمان اپتوژنتیک آزمایشی برای بیماران مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا (RP) پیشرفته ایمن بوده و در برخی شرکت‌کنندگان، عملکرد بینایی را بهبود بخشیده است.
رتینیت پیگمنتوزا چیست و چرا چالش‌برانگیز است؟
رتینیت پیگمنتوزا یک بیماری ارثی است که سلول‌های حساس به نور در شبکیه را تخریب می‌کند و بیش از ۱.۵ میلیون نفر در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار می‌دهد. این بیماری می‌تواند ناشی از جهش در بیش از ۱۰۰ ژن مختلف باشد، و همین موضوع توسعه یک درمان واحد را بسیار دشوار کرده است.
نحوه عملکرد درمان اپتوژنتیک
در این رویکرد، یک ژن تولیدکننده پروتئین حساس به نور به نام ChrimsonR از طریق یک تزریق واحد به چشم منتقل می‌شود. سپس بیمار از عینک مخصوصی استفاده می‌کند که دارای دوربین داخلی است. دوربین اطلاعات بصری را به یک پردازشگر ارسال کرده و الگوهای نوری خاصی تولید می‌شود که سلول‌های شبکیه اصلاح‌شده را فعال می‌کند.
نتایج کارآزمایی بالینی
در این مطالعه، ۱۰ بیمار مبتلا به RP پیشرفته که از نظر قانونی نابینا محسوب می‌شدند تحت درمان قرار گرفتند. نتایج نشان داد که ۷ نفر از ۱۰ شرکت‌کننده حساسیت به نور بهبودیافته داشتند و ۶ نفر موفق به کسب بهبودی شدند که از نظر بالینی معنادار تلقی می‌شود. بیشتر عوارض جانبی چشمی خفیف یا متوسط بودند و شامل التهاب موقت و افزایش گذرای فشار چشم می‌شد.
چشم‌انداز آینده
پروفسور ژوزه-آلن ساهل، رئیس بخش چشم‌پزشکی دانشگاه پیتسبورگ و نویسنده اصلی این مطالعه، تأکید کرد که هدف تیم تحقیقاتی توسعه روشی برای بازیابی عملکرد بینایی مستقل از جهش ژنی عامل بیماری است. این یافته‌ها می‌تواند مسیر جدیدی برای درمان میلیون‌ها نفر در سراسر جهان باز کند.
منبع: EurekAlert